Fibrosis kistik mungkin memiliki obat baru

• April 29, 2024

Orang-orang dengan cystic fibrosis dapat memiliki harapan berkat a obat baru yang telah terbukti secara drastis meningkatkan fungsi paru-paru dari mereka yang menderita itu.

Pil adalah obat pertama yang menyerang penyebab masalah dan bukan gejala penyakit keturunan ini; Namun, hanya 5% dari orang-orang yang menderita kondisi ini mutasi diperlukan agar obat bekerja. Obat kedua sedang diselidiki sehingga dengan kombinasi keduanya, mereka dapat memperbaiki penyakit dengan lebih efektif.

Peter Mueller , direktur ilmiah Vertex Pharmaceuticals di Cambridge, Massachusetts, dan timnya, menguji obat VX-770 dan plasebo untuk sekelompok 161 orang dengan cystic fibrosis lebih dari setahun.

Hasil penelitian menunjukkan bahwa sebagian besar peserta pulih hingga 60% dari fungsi paru-paru biasa. Mereka yang menerima VX-770 mereka mengalami peningkatan sekitar 20% pada fungsi paru-paru mereka dibandingkan dengan mereka yang menerima plasebo.

"Hasilnya melebihi harapan kami," kata Mueller setelah mempublikasikan penemuan itu.

Fibrosis kistik adalah a penyakit genetik , lebih sering muncul pada anak-anak, yang menyerang seluruh tubuh, yang menyebabkan progresif kecacatan dan mungkin kematian. Ini mempengaruhi paru-paru, sistem pencernaan, kelenjar keringat dan daerah lainnya.

Penyebab dari fibrosis kistik itu karena cacat pada protein sel paru-paru, yang disebut regulator konduktansi transmembran fibrosis kistik (CFTR, oleh akronimnya dalam bahasa Inggris). Obat VX-770 menyerang dan memperbaiki kerusakan yang disebabkan oleh protein ini.

itu Protein CFTR membentuk saluran pada permukaan membran paru-paru dan sel-sel lain yang membawa ion klorida di luar dan di dalam sel. Ketika gagal, paru-paru mulai dipenuhi lendir , membuat sulit bernafas dan, untuk pasien yang paling rentan, infeksi.

VX-770 memperbaiki cacat dan "membuka saluran", kata Stuart Elborn , dari Queen's University di Inggris dan peneliti utama ujian.

Vertex mengumumkan bahwa mereka mengharapkan bahwa dalam 2 atau 3 bulan obat ini akan disetujui oleh Amerika Serikat dan Eropa.

Sumber: Cystic Fibrosis Foundation, News Scientist dan Asosiasi Meksiko Cystic Fibrosis A.C.