Terapi gen mengoreksi penyakit darah langka

• Mungkin 5, 2024

Peneliti Jerman melaporkan bahwa melalui terapi gen (atau terapi gen) mereka berhasil memperbaiki kerusakan gen yang bertanggung jawab atas Sindrom Wiscott-Aldrich , penyakit yang dianggap langka, tetapi sangat merusak anak-anak karena itu menyebabkan pendarahan diperpanjang oleh benjolan kecil atau goresan. Gangguan ini membuat anak-anak rentan terhadap jenis kanker tertentu dan infeksi berbahaya, portal berita menerbitkan. Berita Hari Kesehatan.

Percobaan dianggap berhasil, karena sel-sel yang ditanamkan mampu menambah jumlah trombosit dan meningkatkan beberapa sel sistem kekebalan tubuh.

Namun, satu dari 10 anak yang berpartisipasi dalam penelitian ini mengembangkan kondisi akut Leukemia sel T , sebagai hasil dari penyisipan a gen sehat melalui vektor virus (virus yang dimodifikasi yang berfungsi sebagai wahana untuk memasukkan materi genetik ke dalam inti sel lain).

Studi ini menunjukkan potensi kemajuan dalam terapi gen dengan sel induk dalam kelainan genetik, kata spesialis dan direktur Pusat Keunggulan Penuaan dan Perbaikan Otak di Universitas South Florida, Paul Sanberg untuk Berita Hari Kesehatan, meskipun dia mengakui bahwa itu perlu untuk ditemukan vektor yang lebih efisien dan asuransi

Anak-anak yang mengembangkan sindrom Wiskott-Aldrich dilahirkan dengan a cacat genetik diwarisi dalam Kromosom X , yang mempengaruhi jumlah dan ukuran trombosit dan membuat mereka lebih mudah mengalami pendarahan dan menderita infeksi

Perawatan yang paling sering digunakan untuk sindrom ini adalah transplantasi sumsum tulang belakang , bahwa bekerja, dapat menyembuhkan pasien, meskipun prosedur berbahaya karena penolakan yang dapat dihasilkan tubuh dan infeksi yang muncul kemudian.

Obat Video: The Living Matrix (Mungkin 2024).